Lek Zolgensma został dopuszczony do stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia w maju 2019 roku przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków. Lek jest tzw. Terapią genową - jego jednorazowy wlew może zahamować rozwój choroby i uratować życie pacjenta. Zastosowanie leku nie usuwa szkód powstałych w organizmie chorego, ale zahamowuje rozwój choroby. Dlatego też istotne jest jak najszybsze podanie leku chorej osobie.